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新药创制重设计 探索去风险化路径

2011/11/16 9:46:39 来源: 编辑:佚名 打印

 

    如何高效率、低风险地获得更多的新药?传统的研发道路正越走越窄,有效新分子、药用基团的发现越来越难,政府部门对于药品的监管越来越严格,研发费用越来越高。何处是坦途? 
 
    转化医学时代
   
    在11月5日召开的2011年中国药学大会暨第11届中国药师周上,全国人大常委会副委员长、国家新药创制重大专项总设计师桑国卫作了题为《转化医学与创新药物研发》的主题报告。
   
    “转化医学是现代医学的重要内容,将加速生命科学成果应用,加速临床医学形成新模式,促进人民健康水平的提高。”桑国卫表示,转化医学可以提高临床诊断技术水平,使临床诊断更精确、更快捷、更早期,增加治疗的新途径,提高新药的研发水平和效率。
   
    转化医学(Translational Medicine)又称转化研究(Translational Research),是指通过从事生命科学的科学家、药学家与临床医生之间的合作,运用现代生命科学的手段与方法,研究并解决临床医知识题,或者更合理地设计与研发创新药物及检测药盒。转化医学强调从实验室到病床旁的联接,倡导以患者为中心,从临床工作中发现和提出问题,加快科研成果与临床之间的转化。
   
    这一概念是在2005年由哈佛大学首先提出的,获得业界的广泛认可。我国的“863”计划、科技支撑计划、“973”计划等重大科技计划也支撑了大量转化医学的研究工作。
   
    据悉,传统研发路线的新药研究以筛选的化合物为基数,成功率仅为百万分之一到万分之一,即使进入Ⅱ期临床研究的药物,仍有4/5遭到淘汰,上市后真正盈利的品种仅为总上市药物的30%,不少产品因为种种原因而撤出市场,以高价独占市场者所占比例更小。
   
    从研发费用来看,以美国为例,上世纪60年代研发一个新药的费用约为1.3亿美金,到21世纪初达到8亿~10亿美金,30年间增长了近7倍。在我国,一个创新药的研发费用将近10亿元人民币。与此同时,这样一个耗费重资的新药,其新化合物专利保护期最长不过20年,真正成药上市后,保护期可能只剩数年。
   
    在我国,还有更现实的障碍存在:由于机制问题,创新的主体仍以大学、科研院所等为主,基础研究与临床应用之间的“两层皮”现象仍很明显。
   
    11月3日,在中国医疗健康投融资高峰论坛上,记者也观察到,一方面医疗健康仍是资本最看好的细分行业之一,大量VC/PE支撑的生物医药企业上市,清科研究中心统计数据显示,2011年1~9月,健康领域的投资达84起,涉及金额达352亿美金,创历史新高;另一方面,投资早期研发的资本在国内仍凤毛麟角。由于退出机制的缺乏以及对风险的规避,VC/PE往往投在医疗器械、专科医院等政策明确、产品市场化较快的项目上。
   
    最缺钱的研发创制反而最难募到资金。同样,作为以新药为市场驱动力的生产企业来说,其产品开发战略也不得不进行重大的转变。  
   
    设计新药  
   
    桑国卫强调,新药创制必须注重成药性。
   
    中国科学院院士陈凯先表示,药效和药代特性不好、毒副作用大,使临床磨损率逐年增高。如何在药物开发早期便对具有生物活性的化合物开展临床有效性、潜在毒副作用的有效预测,以降低先导化合物的后期开发风险,是新药创制必须解决的问题。
           
    “新药创制正从传统的以发现为主向现代的以设计为主转换。”桑国卫指出。
   
    中国科学院院士张礼和认为,新药创制正在向去风险化趋势发展。
   
    陈凯先表示,计算机辅助的创新药物研究模式和基于计算机和信息科学的模型化、模拟化研究策略,正在受到越来越多的重视。如,计算机辅助的靶标识别算法的开发就是一种快速而低成本的手段。
   
    而药物设计新方法和ADME/T预测方法整合于以计算机为基础的高内涵高通量药物设计平台,通过平台的检索与应用产生具有高成药性的活性化合物的方法也渐受青睐。
   
    据张礼和先容,在新药开发的组织形式上,企业以往单打独斗、好处自己享、风险自己担的传统独立开发策略,已经逐步让位于合作联盟、功能性外包等风险分担策略。另外,全球新药研发还有一些新的趋势:加强转化医学的研究、加强学科交叉、加强源头创新、针对问题的快速跟踪、药物的重新评价等。
   
    据先容,与转化医学同样受到推崇的还有个性化医学(Personalized  Medicine)、可预测性医学等,这些也为新药的研发提供了新的方向。 
     
    向传统中药找创新 
     
    会上,卫生部副部长、国家中医药管理局局长王国强就发展壮大中医药产业提出5点建议:坚持发展中医药事业与大力弘扬中医药学问相结合;坚持中医药理论引导下的中药研究方向;坚持探索新型举国体制的中药科研体系;坚持加强中药研究新思路、新方法的探索;坚持加强中药新药大品种的创制。
   
    “作为一个13亿人口的大国,大家的医药产业应走自己的发展模式。”张礼和表示:“中医早在数千年前就提出‘治未病’、‘个体化治疗’等理念,对于这些大家应该进行深入研究。”
   
    目前,我国中成药工业生产总值超过2500亿元,年增速超过20%。同时,一部分优秀中药制剂正准备冲出国门,走向国际。
   
    会上,绿叶制药集团北大维信企业总经理段震文报告了该企业血脂康在美国FDAⅡ期临床注册的进展情况。据悉,血脂康FDAⅡ期临床注册研究经过3年左右的申请和2年的准备,已于2011年初在美国和中国的10多家知名医疗机构同时启动。
   
    “目前,项目启动已经大半年,由于前期入组病例标准严苛,进展比原计划延期。”段震文表示,经绿叶企业与FDA再度沟通协商,调整了男性入选病例标准,经过几个月的方案调整,目前试验继续进行,美中两国临床基地均已入组数十例病例。
   
    “作为具有自主常识产权的中国调脂中药,如果血脂康能够以药品形式成功登陆美国,将可扩大中药在欧美市场的影响力。”段震文表示,特别是对于约占美国10%左右的对他汀不耐受的患者来说,血脂康将是他们的一个福音。
   
    据悉,参与研究的中外专家对血脂康Ⅱ期临床试验的顺利完成充满信心。

 

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