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顶层设计支撑 儿童药研发再添创新动力

2019/9/16 18:09:48 来源:中国医药报 编辑: 打印
   近期,儿童用药研发屡获红利,迎来一波政策“红包雨”——
 
  新近发布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》新增38个儿童用药品种;十三届全国人大常委会第十二次会议通过审议通过的新修订《药品管理法》第十六条专门写入相关内容,鼓励儿童用药品的研制和创新;国家卫健委、国家药监局等三部门发布《第三批鼓励研发申报儿童药品清单》,列入利多卡因等34个药品的相应剂型和规格,至此,我国已发布3批鼓励研发申报儿童药品清单,共纳入105种药品。
 
  亚宝药业集团股份有限企业董事长任武贤表示,一直以来,政府层面通过出台多项政策鼓励企业开发儿童药,此次新修订《药品管理法》写入儿童药专门条款,着实令人惊喜。“国家非常重视儿童的身体健康,大家企业也将加强创新研发,提供更多临床需要的儿童药”。
 
  儿童用药“难”
 
  8月24日,在2019年(第36届)全国医药工业信息年会开幕前夕,一场关于儿童药的研讨会正在进行。会上,中国医药工业信息中心主任郭文先容,这是全国医药工业信息年会举办以来,首次设立儿童药专场,反映出行业对儿童用药的高度关注。
 
  有数据显示,2017年我国0~14岁儿童人口数约为2.47亿,约占全国总人口数的17.8%。我国儿童用药市场巨大,但存在供应缺口。
 
  研讨会上,国家卫健委科教司相关人士表示,儿童药包括儿童专用药、儿童适用药、成人儿童共用药等,我国医药行业经过多年发展,儿童用药基本上可以满足需求,但已上市的儿童专用药和适用药数量与儿童人口规模并不匹配,且在儿童药供应上存在结构性失衡,大部分药品分布在呼吸、消化等常见病领域,罕见病等领域治疗用药短缺。此外,还存在着药品说明书不完整等情况。
 
  儿童是特殊的群体,其机体尚未发育成熟,一旦发生用药失误,面临损害的风险远高于成人。近年来,业界形成“儿童不是成人的缩影”的共识,关注到儿童在用药方面的特殊性。尽管如此,但首都医科大学附属北京儿童医院药学部主任王晓玲也指出,临床依然面临各种儿童用药问题,如儿科常见病、多发病治疗现有药品儿童适宜剂型不足,企业对于修改说明书态度不积极,肿瘤等重大疾病治疗缺少儿童用药数据等等。
 
  “解决儿童用药问题应该是从药品的研发、新药的评价和上市后评价,以及药品上市后的合理规范使用等多个环节来入手,多管齐下,多措并举。”王晓玲总结道。
 
  企业有困扰
 
  品种缺、剂型少、说明书不完整是儿童用药存在的痛点,但要解除这些痛点,企业遇到了现实难题。
 
  在开发儿童适宜品种和剂型方面,企业的苦恼不少,而且不仅仅是研发投入大、市场相对小。一位企业人士直言,以往国家出台鼓励儿童药研制方面的政策后往往难落地,一个重要的原因是没有明确儿童药的定义和内涵。他也提出,在儿童药剂型、规格和口味的改良中,药用辅料发挥着重要的作用,但是企业遇到的现实问题是,支撑研发可用的辅料很少。
 
  任武贤告诉记者,儿童药开发遭遇了来自临床试验环节的阻碍。一方面,我国儿科医生缺口巨大,难以支撑新药、新剂型开发对研究者的需要;另一方面,由于家长对儿童参与药物研究存在顾虑,企业在招募受试者时,要在家长的说服工作上投入大量的人力和时间成本。
 
  影响儿童药研发的因素不仅有此,王晓玲特别强调,儿科临床试验方面还存在儿科临床试验机构地区分布不平衡、缺乏标准化的儿科人群GCP标准、开展的儿童临床试验数量相对少等亟待解决的问题。
 
  有多位医生在上述研讨会上表示,医生在临床中发现儿童药说明书存在待完善之处,并把相关信息反馈给企业,然而事情往往没有下文。
 
  对于临床医生的“吐槽”,一位企业负责人告诉记者,企业在修订说明书时其实也会遇到困难。他举例说,企业修改说明书的相关研究中,获取临床使用中的不良反应情况相对容易,但如果需要进行更换辅料等操作,则要开展大量的工艺验证和报批工作,甚至要开展临床试验。可以说,完善修改说明书问题要解决,最终的落脚点依然是须破解儿童药开发之难。
 
  组合拳“解忧”
 
  儿童药短缺问题的解决涉及药监、医保等政府部门的配合与政策的衔接。
 
  为了激励儿童药创新研发,近年来我国从药物审评审批、临床使用等多个角度发布鼓励政策。据《2018年度药品审评报告》,国家药监局药品审评中心2018年纳入优先审评程序的313件注册申请中,包括儿童用药和罕见病用药63件。
 
  近期,儿童药利好消息频传。8月20日,新版国家医保目录发布,正式公布了国家医保常规准入部分的药品名单,其新增的148个品种中包括38个儿童用药。
 
  8月26日十三届全国人大常委会第十二次会议表决通过的新修订的《药品管理法》,其第十六条明确,“国家采取有效措施,鼓励儿童用药品的研制和创新,支撑开发符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格,对儿童用药品予以优先审评审批。”
 
  在全国人大常委会办公厅随后召开的关于新修订《药品管理法》资讯发布会上,全国人大常委会法制工作委员会行政法室主任袁杰先容了背后的故事——“药品管理法修改过程中,根据常委会提出的意见,大家增加了对儿童用药的规定,一直到最后马上就要通过时,委员们还提出了这方面的意见,大家对儿童用药专门用一款进行规定。”袁杰说,对于鼓励相关药品开发,这一款规定“实际上写得非常具体”。
 
  在这场资讯发布会上,国家药监局政策法规司司长刘沛也表示,药监部门要在落实《药品管理法》的过程中研究具体的相关配套规章和政策,出台相应的技术引导原则,鼓励和促进儿童用药的研制和创新。
 
  “国家政策的支撑,让大家企业很受鼓舞。”任武贤表示,今后,亚宝药业将加强研发创新,在加强化学药产品开发的同时,用现代化的手段从传统中药中寻求灵感,研究儿童适用的中药产品,以满足临床用药需求。
 
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